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解藥|“最貴孤兒藥”致7人患癌 基因療法在美國再陷安全性漩渦

文|財新 蔣模婷 崔笑天
2024年10月17日 07:52
專家指出,風險來自慢病毒載體而非療法本身。安全性問題及商業(yè)化不如人意,基因療法先行者陷入存續(xù)危機
資料圖:Bluebird Bio(藍鳥)公司。

  【財新網(wǎng)】每10名接受治療的美國兒童就有一人患癌,知名基因治療企業(yè)藍鳥生物(Bluebird Bio)深陷漩渦。近日,一項發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》的研究指出,67名患有腦性腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良(CALD)的兒童接受基因療法SKYSONA后,7名患上血液瘤。

  論文名為《基因治療腦性腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良出現(xiàn)血液癌癥》(Hematologic Cancer after Gene Therapy for Cerebral Adrenoleukodystrophy),研究由藍鳥生物贊助,通訊作者為哈佛大學干細胞研究所教授、波士頓兒童醫(yī)院血液癌癥中心主任David Williams。

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責任編輯:任波 | 版面編輯:邱祺璞
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