【財(cái)新網(wǎng)】（實(shí)習(xí)記者 閻格 記者 馬丹萌）治療血友病的科研嘗試再遇挫折。美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（下稱“FDA”）近期決定推遲百傲萬(wàn)里（BMRN.US）針對(duì)治療成人A型血友病的基因療法，Valoctocogene Roxaparvovec（原代號(hào)BMN270）的生物制品許可申請(qǐng)。FDA表示，要考慮未來(lái)批準(zhǔn)該療法的可能性，還需要更多長(zhǎng)期數(shù)據(jù)。而根據(jù)FDA要求，預(yù)估獲批時(shí)間最早至2021年底。

　　此次被FDA拒絕批準(zhǔn)的基因療法，是一種針對(duì)A型血友病患者的實(shí)驗(yàn)性治療方法，其以腺病毒AAV5載體遞送表達(dá)凝血因子VIII，以促進(jìn)患者凝血功能。血友病患者經(jīng)常出現(xiàn)自發(fā)性出血事件，導(dǎo)致進(jìn)行性和衰弱性關(guān)節(jié)損傷，其中A型血友病是X染色體相關(guān)遺傳性疾病，男性發(fā)病率更高，約達(dá)到1/5000。A型血友病由編碼凝血因子VIII的 F8 基因突變所引起，約占血友病人數(shù)的80%-85%。