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目錄擴容至207種 中國罕見病藥物還呼喚哪些支持?

文|財新 周信達
2023年10月07日 08:25
官方形成對罕見病的定義共識、擴大目錄范圍、構建多元支付保障、加快藥品審評效率,是行業(yè)的主流呼聲
武漢,家人陪伴罕見病脊髓性肌萎縮癥患兒。全球已知罕見病超7000種,中國約有1400余種,中國患者群體超2000萬。圖:視覺中國

  【財新網(wǎng)】9月20日,《第二批罕見病目錄》醞釀五年后公布,中國目前寫入目錄的罕見病達到207種,令行業(yè)為之振奮。當下罕見病還需要什么?在第八屆中國醫(yī)藥創(chuàng)新與投資大會上,業(yè)界圍繞定義目錄、藥物研發(fā)、支付政策、監(jiān)管審評等方面展開探討。

  罕見病是患病率低、患者數(shù)少的疾病統(tǒng)稱。世界衛(wèi)生組織對其定義為患病人數(shù)占總人口0.65‰-1‰的疾病或病變。各國的標準各不相同,如美國定義為患病率小于1/2500,同時須滿足患病人數(shù)少于20萬,歐盟則要求患病率小于1/2000。

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責任編輯:任波 | 版面編輯:劉春輝
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