【財(cái)新網(wǎng)】（記者 馬丹萌）《罕見病藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則》（下稱《指導(dǎo)原則》）即將公開征求意見。由此，中國罕見病新藥研發(fā)技術(shù)指南的長期空白將被填補(bǔ)。

　　在9月27日結(jié)束的第六屆中國醫(yī)藥創(chuàng)新與投資大會(huì)上，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（下稱藥審中心）方面披露了上述《指導(dǎo)原則》起草背景。藥審中心有關(guān)人士在介紹該原則時(shí)強(qiáng)調(diào)，中國罕見病新藥研發(fā)目前仍存在疾病定義不明確、基礎(chǔ)研究不足等挑戰(zhàn)。

　　全球已有越來越多的企業(yè)投入罕見病新藥研發(fā)。中國近年來比以往更重視罕見病的診治和研發(fā)，相關(guān)政策框架日漸完善。但藥企仍擔(dān)心在國內(nèi)做罕見病研發(fā)的指導(dǎo)原則并不清晰。藥審中心副主任周思源在主論壇上介紹，2018年至2021年，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)了553款新藥，58%是用于治療罕見病，但中國藥物創(chuàng)新目前仍集中在腫瘤等少數(shù)治療領(lǐng)域。