【財(cái)新網(wǎng)】3月14日，國家藥監(jiān)局藥審中心（CDE）發(fā)布《單臂臨床試驗(yàn)用于支持抗腫瘤藥上市申請的適用性技術(shù)指導(dǎo)原則》（下稱《原則》），自征求意見稿發(fā)布9個(gè)月后，這份文件終于正式問世施行。

　　《原則》明確了在什么情況下，可以基于單臂臨床試驗(yàn)，批準(zhǔn)抗腫瘤藥上市，監(jiān)管層意在規(guī)范、嚴(yán)格抗腫瘤新藥的審批。在中國創(chuàng)新藥行業(yè)發(fā)展，越來越多患者“有藥可治”的背景之下，這樣的政策導(dǎo)向?qū)⑦M(jìn)一步保障患者的獲益。

　　所謂單臂臨床試驗(yàn)（SAT），即設(shè)計(jì)為開放，不設(shè)立平行對(duì)照組的一種臨床試驗(yàn)，與此相對(duì)應(yīng)的是隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)（RCT）。RCT是評(píng)價(jià)新藥有效性的金標(biāo)準(zhǔn)，也是循證醫(yī)學(xué)證據(jù)級(jí)別最高的研究，而單臂試驗(yàn)由于沒有平行對(duì)照，歷史對(duì)照為不同時(shí)期的不同研究，在評(píng)價(jià)時(shí)會(huì)引入偏倚因素，用于評(píng)估獲益與風(fēng)險(xiǎn)有不確定性。