【財(cái)新網(wǎng)】基因編輯是無藥可用的罕見病患者最后希望，但藥監(jiān)部門對此類療法的審批十分謹(jǐn)慎，推高研發(fā)成本和研發(fā)時(shí)間，影響可及性。

　　如今，美國一個(gè)獨(dú)特案例探索了基因編輯療法的上市新模式：由醫(yī)生和科學(xué)家牽頭，為一名嬰兒“量身定制”基因編輯療法，再尋求有意愿的藥企生產(chǎn)。這款個(gè)性化療法從研發(fā)到生產(chǎn)僅花了6個(gè)月，美國食藥監(jiān)局（FDA）審批僅花了一周，獲批后第四天給藥，成功挽救了這個(gè)嬰兒的生命。

　　FDA生物制品評價(jià)與研究中心（CBER）前主任Peter Marks在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）上撰寫社論，評價(jià)這一案例為罕見病個(gè)體化治療中的里程碑事件，認(rèn)為若能采納一種以科學(xué)為基礎(chǔ)的前瞻性監(jiān)管路徑，基因編輯療法就有望克服其在“N-of-1”疾?。赡苤挥幸粋€(gè)患者的極罕見疾?。┲袕V泛應(yīng)用的商業(yè)障礙，惠及更多患者。