【財(cái)新網(wǎng)】(實(shí)習(xí)記者 郁娟 記者 馬丹萌)單一罕見病的患病人數(shù)少,藥企研發(fā)缺乏動(dòng)力,個(gè)人能否捐資助推研發(fā)?近期發(fā)表的一項(xiàng)研究顯示,科學(xué)家已經(jīng)為一名罕見病患兒研制出僅適合其個(gè)人的藥物,為世界首例“個(gè)人定制”藥物,這種研發(fā)方式能否推廣?
該項(xiàng)研究通訊文章2019年10月9日發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》(The New England Journal of Medicine),作者為波士頓兒童醫(yī)院遺傳與基因組學(xué)科Timothy Yu博士等人。研究團(tuán)隊(duì)為美國科羅拉多州患有巴頓?。˙atten disease)的女孩Mila定制反義寡核苷酸藥物,并以她的名字命名為“Milasen”。